In der COMPACT-Studie wurde die Sicherheit und Wirksamkeit von Berinert® 2000/3000 in der Langzeitprophylaxe zur HAE-Behandlung geprüft.

Das Ergebnis: Unter der prophylaktischen subkutanen Injektion von 60 I.E./kg KG reduzierte sich die Attackenrate deutlich um 95 % (Median) im Vergleich zu Placebo.Kein Patient unter 60 IE/kg Berinert 2000/3000 hatte eine Larynx-Attacke. Parallel zur Reduktion der Attackenfrequenz verringerte sich auch der Bedarf an Notfallmedikamenten um > 99 % (60 I.E. /kg KG; p < 0,001) signifikant gegenüber Placebo (Longhurst et al. 2017).  Das Sicherheitsprofil des subkutan verabreichten C1-INH-Konzentrats war mit dem der Placebos vergleichbar. 

 

"Durch ein Leben ohne HAE-Attacken bin ich freier, unabhängiger und zuversichtlicher".

 

Zahra: Berinert  2000/3000 Langzeitprophylaxe

 

Die Ergebnisse der COMPACT-Studie konnten in der offenen Langzeitstudie – COMPACT-OLE – bestätigt werden.
Im Langzeitverlauf bis Monat 35 stieg der Anteil der Patienten, die überhaupt keine Attacken mehr erlebten, sogar immer weiter an (Craig et al. 2019). 60 IE/kg KG Berinert® 2000/3000 zweimal wöchentlich reduzierte die Attackenraten auf 1 Attacke pro Jahr und den Bedarf an Notfallmedikation um 100 % im Median.

Die Pharmakokinetik nach subkutaner Injektion von C1-INH muss sich aufgrund der längeren Absorptionsphase deutlich von der Pharmakokinetik nach einer IV-Injektion unterscheiden. Der simulierte medianer C1-INH-Plasmaspiegel unter subkutaner und intravenöser Vergabe im Vergleich bestätigt, dass durch die Gabe von 2x wöchentlich 60 I.E./kg KG Berinert® 2000/3000 der C1-INH-Plasmaspiegel dauerhaft oberhalb der kritischen Grenze von 40% funktioneller C1-INH-Aktivität liegt. (Pawaskar et al. 2018).

Bei der Umstellung von intravenöser auf subkutane Prophylaxe reduzierte sich die Anzahl der HAE-Attacken im Median um 73,8% (Craig et al. 2019).

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Bei Untersuchungen zur Lebensqualität zeigten Prophylaxepatienten in allen Scores eine klinisch relevante Verbesserung von HAE-bedingten Belastungen. Die höhere Lebensqualität äußerte sich u.a. in erhöhter Aktivität und weniger Angst (Lumry et al. 2018).

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"Da Berinert meine Attacken verhindert, kann ich jetzt mehr
ausgehen und mein Leben mehr genießen".

 

Miriam: Subkutane Therapie mit Berinert 2000/3000 Langzeitprophylaxe

 

Ältere Patienten, Schwangere und Kinder stellen immer eine besondere Herausforderung der Arzneimitteltherapie dar, insbesondere bei chronischen Erkrankungen. In der Regel liegen dazu unzureichende Erfahrungen vor. Subgruppenanalysen der COMPACT-OLE-Studie zeigen, dass Berinert® 2000/3000 auf bei diesen Untergruppen bei der subkutanen Prophylaxe von Attacken des hereditären Angioödems (HAE) sehr gut wirkt und gut verträglich ist.